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細胞與基因治療

細胞與基因治療是利用基因治療載體將外源的治療性基因轉導至細胞，再通過外源基因的轉錄和翻譯，改變細胞原有基因表達以治療疾病的方法。作為繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準療法，細胞與基因治療為腫瘤、罕見病、慢性病及其他難治性疾病提供了新的治療理念和手段。腺病毒、腺相關病毒和逆轉錄病毒等病毒載體是遺傳物質的有效遞送系統(tǒng)，可用于細胞與基因治療和疫苗生產。慢病毒可用于新型細胞免疫療法（基因修飾細胞療法），如CAR-T細胞療法的遺傳信息傳遞。這些創(chuàng)新方法將成為新一代重疾療法的重要一環(huán)。

CGT技術流程

以CAR-T生產為例，其具體過程涉及生產質粒、病毒、細胞：

（1）質粒生產一般需要2周時間。作為基因的載體，在CGT中常作為基因表達、基因編輯工具（如CRISPR-Cas 系列）、病毒生產的基礎平臺；

（2）病毒生產一般需要2-3周時間。作為CGT常用的基因傳遞工具，它既可以作為基因治療的最終產品，直接用于在體治療，也可以作為中間載體將目的基因遞送至體外培養(yǎng)的細胞。

（3）細胞擴張培養(yǎng)一般需要2周時間。作為細胞治療的最終產品，通常是從人體細胞分離后，經過基因改造、擴增而得到。

帶有病毒的工具細胞培養(yǎng)主要有貼壁培養(yǎng)和懸浮培養(yǎng)，貼壁培養(yǎng)是傳統(tǒng)主流方法，但懸浮培養(yǎng)可以實現更高密度的細胞生長，即生產病毒成本更低，正逐漸成為主流。與貼壁細胞相比，懸浮培養(yǎng)可以更方便地放大生產規(guī)模，并無需繁瑣的細胞分離步驟。賽科成現有擺床生物反應器、玻璃生物反應器和不銹鋼生物反應器都可用于促進懸浮細胞的生長。